FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型病变高草酸尿症

2021-12-20 03:21 来源:永州男科医院

全球领先的RNAi替代疗法该公司Alnylam Pharmaceuticals宣布,美国食品食品监理(FDA)已接受该该公司lumasiran的新泻药申请(NDA),使用外科手术1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA还为lumasiran授予了应将审查。

Lumasiran是一种研究性、皮下给泻药的靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi外科手术泻药剂,刚刚开发使用外科手术PH1。HAO1字符乙醇酸氧化酶(GO)。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶,lumasiran可以消除草酸盐的归因于,草酸盐是各种因素PH1病理生理的代谢产物。

PH1是一种极少见的疾病,其中都草酸盐的过量归因于造成草酸钙薄膜在肾脏和全身性中都的堆积,并有可能造成疼痛和复发性胆结石的转变成和肾钙化。尽管少数病患对维生素B6替代疗法有完全反应,但尚无批准的PH1泻药剂替代疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强不稳定的化学(ESC)-GalNAc-缀合物技术,可按季度进行皮下保有给泻药,并具更高的耐用性和广泛的外科手术指数。Lumasiran已获得美国和欧盟委员会的长大成人泻药称谓,美国食品和泻药剂监理(FDA)的突破性替代疗法称谓和麻罕见病称谓,以及国家食品监理(EMA)的应将食品(PRIME)称谓。

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